四岁的查理, 从阿伯丁, 能够参加泰恩赛德的研究多亏了爱体育下载APP官方的工作, 纽卡斯尔医院和DMD慈善机构, 杜乡英国.

DMD是一种严重的遗传疾病, 多为男孩, 是什么导致了肌肉萎缩症, 导致行动能力逐渐丧失，并不幸地将预期寿命限制在20岁出头.

开创性的审判

审判, 所谓的开始, 研究基因疗法的安全性和有效性, 这是一种通过添加健康的新基因副本来工作的技术，该基因被破坏并导致DMD.

的 约翰·沃尔顿肌肉萎缩症中心 是DMD枢纽站点网络的一部分, 由杜兴英国公司建立, 支持临床试验的交付.

它是该国仅有的两个具有卓越地位的中心之一，并享有世界闻名的声誉.

版Volker Straub写的, 约翰·沃尔顿肌肉萎缩症研究中心主任, 爱体育下载APP官方神经肌肉遗传学教授，纽卡斯尔医院荣誉临床遗传学顾问, 正在领导这项试验.

版教授Straub写的 他说:“DMD是一种毁灭性的疾病，可悲地缩短了患者的生命，严重影响了生活质量.

“能够领导这项研究，我感到非常自豪, 以及爱体育下载APP官方和纽卡斯尔医院的团队，他们共同为试验中的第一个病人服用了剂量.

“爱游戏体育APP下载非常感谢杜氏英国公司的支持，并期待着共同努力，为DMD患者发现新的治疗方法.”

纽卡斯尔医院的儿科研究小组在试验中发挥了至关重要的作用, 在RVI的国家健康和护理研究所临床研究设施给查理注射了药物. 该设施由大学和信托基金共同运营, 专攻早期试验, 通常是在罕见的疾病和情况下.

查理, 最近的审判中心在150英里外的格拉斯哥, 通过使用新的招聘数据库能够参与试验, 由爱体育下载APP官方协调，杜兴英国资助.

推动科学进步

查理的妈妈, 珍妮花, 通过数据库联系了谁关于EMBARK研究, 他说:“爱游戏体育APP下载觉得如果查理能参加研究, 爱游戏体育APP下载可以帮助推动科学发展，并在未来造福其他小男孩和他们的家庭.

“然而, 在阿伯丁接受临床治疗, 离格拉斯哥最近的试验地点也有150英里远. DMD中心的核心招募项目可能是查理有机会参与的唯一途径.

“知道查理在这件事上只起了很小的作用, 无论结果如何, 感谢DMD中心给他的机会——我无法用语言来描述爱游戏体育APP下载对爱游戏体育APP下载勇敢的小男孩的骄傲!”